EMA委员会建议Alnylam的早期ATTR淀粉样变性药物用于孤儿状态

发布时间:2018-08-21 13:09:24

EMA委员会建议Alnylam的早期ATTR淀粉样变性药物用于孤儿状态

  EMA委员会建议Alnylam的早期ATTR淀粉样变性药物用于孤儿状态随着对patisiran可能即将获得批准的关注,Alnylam $ ALNY希望表现出一些对其后续药物转运支链淀粉介导(ATTR)淀粉样变性的热爱,这种药物即将成为欧洲的一种孤儿药。 EMA的孤儿药品委员会发布了一份积极的意见,建议ALN-TTRsc02,欧盟委员会正式指定该名称。与patisiran一样,该药物的设计目的是在TTR蛋白质制造之前停止生产。 Alnylam拥有“第二代”化学,低容量和稀疏剂量计划,希望在今年晚些时候将产品推进到第三阶段。 Rena Denoncourt “通过有效和持久的TTR敲除,我们相信ALN-TTRsc02作为一种研究性的,每季度一次,低体积,皮下注射RNAi治疗剂,用于治疗广泛的ATTR淀粉样变性患者,具有很大前景,”ALN-TTRsc02计划说。领导人Rena Denoncourt在一份声明中说。消息传出之后,Alnylam重组了与赛诺菲的交易,以更广泛地控制其ATTR淀粉样变性组合,将全球血友病药物的权利交给其合作伙伴作为回报。 “这将使我们能够开发两种产品以全面的方式,潜在的解决甲状腺素介导的淀粉样变性疾病的治疗和预防的全谱,”首席执行官约翰·马拉甘尔说,在当时。