经过反复的打击,美国食品和药物管理局刚刚为PTC的Duchenne药物

发布时间:2018-08-28 12:53:13

经过反复的打击,美国食品和药物管理局刚刚为PTC的Duchenne药物

经过反复的打击,美国食品和药物管理局刚刚为PTC的Duchenne药物打开了门吗? 乍一看,你可能会得出这样的结论:美国食品和药物管理局(FDA)已经完成了它在美国因使用谷物而获得绿灯的无休止战斗中所做的一切:打了一巴掌。 斯图尔特佩尔茨 不过,这一次,生物技术公司PTCT表示,监管机构正在指出它们可能导致获得批准的潜在加速途径。这将标志着一家公司向前迈出了一步,该公司多年来在诊所中记录了这种药物的失败。 这条可能的前进道路包括: (A)通过PTC和FDA和使用更新的技术。 这不是很多事情,当然,FDA对于它可能告诉PTC的任何事情都是沉默的。但该生物技术公司表示,由于他们最近与FDA的互动 - 他们迫使监管机构再次考虑ataluren的确定,然后抗议重复举动锁定门 - 他们将跟进FDA的这条新途径将美国患者纳入扩展的访问计划以收集更多数据。 PTC首席执行官斯图尔特佩尔茨能够在欧洲赢得加速批准,即使在Duchenne肌营养不良症诊所多次失败后也能继续留在市场上。与此同时,尽管该公司尚未提供令人信服的疗效数据,但FDA仍愿意给予Sarepta批准。 现在最大的问题是,美国食品药品管理局是否已经表明其愿意开辟更短途径获得批准,是否足以让PTC开放,以便最终让Sarepta进入市场。