Ionis,Akcea团队面临一些关于安全性的棘手问题,因为FDA内部人

发布时间:2018-08-16 17:17:17

Ionis,Akcea团队面临一些关于安全性的棘手问题,因为FDA内部人

  Ionis,Akcea团队面临一些关于安全性的棘手问题,因为FDA内部人员考虑了与volanesorsen相关的风险 Ionis $ IONS多数股权分拆Akcea的研究人员如果期望在市场上获得他们的药物挥发物,他们本周将有足够的说服力。美国食品和药物管理局的内部审查今天发布,反映了分析师对药物安全性的深切担忧,这种药物与血小板计数突然和危险下降的反复发生有关。需要血小板来触发停止出血的凝血。由于内部审查的负面基调,Akcea的股票$ AKCA立即下挫15%。詹姆斯史密斯在周四咨询委员会会议的备忘录中,代谢和内分泌产品部副主任詹姆斯史密斯强调了一项普遍的协议,该药对于患有家族性乳糜微粒血症的罕见病例患者,对调节血浆甘油三酯有明显的积极作用。综合征。这是这种疾病的替代终点。但这种益处真的值得出血吗?这是开发人员本周面临的重大问题。Akcea希望将给药方案及其血小板监测策略转换为临床试验中从未测试过的东西,监管机构也有些困惑。 从史密斯的笔记:尽管这些评论突出了几个安全性耐受性问题,但申请人和评价者的主要关注点是血小板减少症(低血小板计数)的风险以及导致严重出血的可能性......(S)患者可以表现出快速和不可预测的血小板减少到极低水平。在CS6中,没有分配给安慰剂的患者血小板计数低于100,000 uL,而33名患者中有18名(55%)被分配到挥发性物质......转换为每两周一次给药和或剂量中断并不总是能够及时恢复血小板计数; 一些患者需要用泼尼松治疗,住院治疗和或给予IVIG。迄今为止,在这个相对有限的安全数据库中没有观察到严重出血事件,但审查人员强调,与波动性有关的非严重出血相关不良事件的风险较高(例如,鼻出血,瘀点)。这些事件中的一些发生在血小板水平,其中自发性出血将是意外的,表明血小板功能异常的可能性以及对血小板计数的影响。 Ionis 在一年前报告了一点,它已经在第三阶段取得了疗效终点。但由于血小板计数的威胁下降,5名患者被迫退出试验。3名患者发生4级血小板减少症,在停止给药后结束。在公司开始监测副作用后,由于血小板计数没有退出。史密斯说,如果他们获得了批准,就必须提供REMS。但是现在,这看起来是最好的情况。