Akcea,Ionis赢得了大多数FDA专家对其罕见疾病药物挥发物的认可

发布时间:2018-08-16 17:15:25

Akcea,Ionis赢得了大多数FDA专家对其罕见疾病药物挥发物的认可

  Akcea,Ionis赢得了大多数FDA专家对其罕见疾病药物挥发物的认可,大大提高了成功几率 Akcea Therapeutics $ AKCA今天面临着寻求批准他们的罕见疾病药物挥发者的艰难的艰难战斗 - 他们赢了。美国食品和药物管理局咨询委员会对这种药物进行了投票 - 从Ionis $ IONS中分离出来- 为12,反对8。当然,FDA不必同意。但对于一种罕见的疾病,他们通常会这样做 - 特别是在这种管理下。周五,Akcea股价在盘前交易中上涨了20%,开盘时的市值为18亿美元,而Ionis则飙升了5%。美国食品和药物管理局的监管机构并没有让这项任务变得非常简单,突出了他们对血小板突然暴跌的深切关注,这些血小板通过该药物的临床试验折磨了许多患者。调查人员从未找到一种可靠的方法来筛查试验中的血小板减少症,他们的内部审查对于医生开具这种药物的医生也可能因意外病例而愚蠢的事实发出了警示。 Ionis 在一年前报告了一点,它已经在第三阶段取得了疗效终点。但由于血小板计数的威胁下降,5名患者被迫退出试验。3名患者发生4级血小板减少症,在停止给药后结束。在公司开始监测副作用后,由于血小板计数没有退出。如果确实如此,那些关于安全的事实可能会困扰公司的销售工作。然而,有利的是,这是一组可靠的数据,证明了这种药物在患有罕见家族性乳糜微粒血症综合症的患者中调节血浆甘油三酯的作用 - 但没有明显的临床影响,这将有助于将这种药物推向顶级它的好处。 “我们感谢委员会所有成员对Waylivra进行彻底和深思熟虑的评论,Waylivra是一种新的潜在的第一种也是唯一一种治疗家族性乳糜微粒血症综合征或FCS的患者。FCS非常罕见,严重且可能致命,没有治疗选择。这些数据,包括两个三期临床试验的结果,证明了这些患者的几种重要疾病指标的明显改善。我们相信这些结果为使Waylivra可用于治疗FCS患者提供了强有力的支持,“Akcea Therapeutics首席执行官Paula Soteropoulos表示。“我们期待与FDA合作完成Waylivra监管审查的最后阶段。