Alnylam准备推出首个营销活动,在CNS疾病和老年痴呆症方面取得了

发布时间:2018-08-16 17:15:20

Alnylam准备推出首个营销活动,在CNS疾病和老年痴呆症方面取得了

  Alnylam准备推出首个营销活动,在CNS疾病和老年痴呆症方面取得了重大进展凭借其领先的RNAi药物准备获得历史性批准,Alnylam $ ALNY正在制定计划,以创建一系列中枢神经系统药物,这些药物将针对目前研究人员面临的一些最棘手的疾病 - 包括阿尔茨海默病,夜间疾病之王。凯文菲茨杰拉德 Alnylam研究人员正在跟进一项啮齿动物研究,他们说他们能够将大量干扰RNA药物 - 或siRNA - 传递到大脑和脊髓区域。使用鞘内注射 - 绕过血脑屏障 - 生物技术人员说,他们能够持久地沉默疾病目标基因转录本,提供证据证明他们可以在一长串竞争者失败的情况下取得成功。使用新技术,Alnylam表示现在的计划是在今年晚些时候选择其第一个CNS候选人,并且正在努力追求一系列难以驾驭的疾病,包括阿尔茨海默氏症,亨廷顿氏症和帕金森病。 “我们现在已经应用了我们的学习,包括额外的化学进展,以便能够将肝脏以外的siRNA递送到CNS,其中存在大量未满足的需求,非常适合RNAi疗法。当我们开始推进我们的中枢神经系统的管道,最初的努力都集中在基因验证CNS目标,使用生物标志物初步证明了概念,并以高未满足的需求和监管部门的批准和病人的访问可定义的路径疾病设置的,” 说 Alnylam研究部高级副总裁Kevin Fitzgerald。 特别是阿尔茨海默氏症已被证明是生物制药领域最艰难的目标。默克公司最近未能使用BACE1抑制剂,这使该制药巨头得出结论,这种方法 - 消除β淀粉样蛋白β流入大脑 - 可能不适用于有症状的患者。他们的研究人员也承认,整个β淀粉样蛋白β理论可能只是一个小说,推动了数十亿美元的研究投入。现在的重点已转向更多的前症状患者以及同时追踪多个目标的联合疗法。美国食品和药物管理局表示愿意提供新的指南,更多地关注疾病的生物标志物,以证明药物能够改善患者的认知能力。虽然辉瑞,阿斯利康和葛兰素史克等众多主要参与者在多次失败后退出了现场,但很少或根本没有项目,像Celgene和创业公司Denali这样的新玩家已经进入阿尔茨海默氏症的舞台。你现在可以包括一个计划有所作为的大玩家。